2023年7月3日，晟斯生物自主研發(fā)的I類(lèi)創(chuàng )新藥“注射用培重組人凝血因子IX-Fc融合蛋白”（代號：SS327）收到國家藥品監督管理局核準簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書(shū)》，即將在12歲以上青少年和成年血友病B患者（先天性九因子缺乏）中開(kāi)展臨床研究。
血友病B為伴X染色體連鎖隱性遺傳性疾病，幾乎所有血友病B患者均為男性，女性患者極其罕見(jiàn)，新生男嬰發(fā)病率約為1/25,000。其臨床表現主要為關(guān)節、肌肉和深部組織出血。若反復出血，不及時(shí)治療可導致關(guān)節畸形和（或）假腫瘤形成，嚴重者可危及生命。
目前臨床上對血友病B的治療主要采用FIX替代療法，即通過(guò)輸注FIX以恢復患者血漿中的凝血因子FIX水平達到治療效果。然而，當前國內FⅨ制劑極度短缺，僅三款產(chǎn)品上市，包括泰九安?（山東泰邦，血源產(chǎn)品）、貝賦?（輝瑞，常規半衰期重組FⅨ）和賽玖凝?（賽諾菲，長(cháng)效重組FⅨ）。賽玖凝?雖然以“臨床急需藥品”于2021年在國內批準上市，但是目前尚未進(jìn)入醫保和正式銷(xiāo)售。目前尚無(wú)國產(chǎn)重組FIX產(chǎn)品上市，國內血友病B患者的臨床需求還遠未滿(mǎn)足。
因此，對于國內的血友病B患者，不僅可選擇藥物較少，而且由于已上市產(chǎn)品的定價(jià)和醫保報銷(xiāo)的限制，患者的經(jīng)濟壓力也非常大。由于FIX產(chǎn)品價(jià)格較高，采用FⅨ產(chǎn)品進(jìn)行預防治療的血友病B患者比例非常低。
SS327通過(guò)獨創(chuàng )的PEG融合與Fc融合技術(shù)，大幅延長(cháng)了九因子的體內半衰期，根據臨床前頭對頭數據，SS327產(chǎn)品遠超現有全球已上市重組九因子。并且，SS327有望顯著(zhù)降低患者支付負擔，極大提高產(chǎn)品的可及性。未來(lái)SS327上市后，將打破進(jìn)口重組九因子產(chǎn)品的壟斷，填補國產(chǎn)重組九因子的產(chǎn)品空白，有望將我國血友病B患者的治療水平，從用藥短缺，逐步推向預防治療，增加病人依從性，降低患者家庭和社會(huì )的經(jīng)濟負擔，具有極為重大的社會(huì )意義。
